Wird ein Arzneimittel außerhalb seines zugelassenen Anwendungsgebietes verordnet, spricht man von einem „Off-Label-Use“. Der verordnende Arzt muss den Patienten über die Besonderheiten der Verordnung aufklären und haftet für eventuelle Nebenwirkungen. Zudem hat er die Verordnung dementsprechend zu dokumentieren. 

Die GKV übernimmt die Kosten für einen Off-Label-Use nur in Ausnahmefällen.

Eine Expertengruppe des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) bewertet die Datenlage zum Off-Label-Use bestimmter Wirkstoffe. In Anlage VI der Arzneimittel-Richtlinie sind Wirkstoffe bzw. Arzneimittel gelistet, die bei bestimmten Indikationen für eine Off-Label-Anwendung zulasten der GKV verordnet werden können.