Hämatopoetische Stammzelltransplantation zur Behandlung der Multiplen Sklerose
In einer kürzlich veröffentlichten, randomisierten, multizentrischen Studie wurde bei Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose die Wirksamkeit einer hämatopoetischen Stammzelltransplantation mit der von krankheitsmodifizierenden Arzneimitteln verglichen.
Dazu wurden zwischen September 2005 und Juli 2016 insgesamt 110 Patienten in die Studie eingeschlossen, von denen 103 in die Auswertung einbezogen werden konnten. Um eingeschlossen zu werden, mussten die Patienten im letzten Jahr trotz der Behandlung mit krankheitsmodifizierenden Arzneimitteln mindestens zwei Rückfälle erlitten haben und auf der erweiterten Behinderungsskala (EDSS: Expanded Disability Status Scale) einen Wert zwischen 2,0 und 6,0 aufweisen. Die Patienten wurden auf eine nicht myeloablative hämatopoetische Stammzelltransplantation oder eine Behandlung mit krankheitsmodifizierenden Arzneimitteln randomisiert. Bei letzteren handelte es sich um krankheitsmodifizierende Arzneimittel mit höherer Wirksamkeit oder aus einer anderen Arzneimittelklasse als im Jahr zuvor.
Überlegenheit der Stammzelltransplantation im Vergleich zu krankheitsmodifizierenden Arzneimitteln
Als primärer Endpunkt wurde das Fortschreiten der Erkrankung festgelegt. Dieses war definiert als eine Zunahme des EDSS-Wertes um mindestens 1,0 nach mindestens einem Jahr. Nach einer durchschnittlichen Nachbeobachtungszeit von 2,8 Jahren war es bei 3 Patienten aus der Stammzelltransplantations-Gruppe und bei 34 Patienten der mit krankheitsmodifizierenden Arzneimitteln behandelten Gruppe zum Fortschreiten der Erkrankung gekommen. Zudem sank während des ersten Jahres der EDSS-Wert in der Stammzelltransplantations-Gruppe von 3,38 auf 2,36 und nahm in der mit krankheitsmodifizierenden Arzneimitteln behandelten Gruppe von 3,31 auf 3,98 zu. Todesfälle gab es in keiner der beiden Gruppen.
Fazit der Studie: Bei Patienten mit schubförmig remittierender Multipler Sklerose verzögerte sich in dieser Studie nach einer nicht myeloablativen hämatopoetischen Stammzelltransplantation das Fortschreiten der Erkrankung im Vergleich zu einer Behandlung mit krankheitsmodifizierenden Arzneimitteln. Es sind jedoch weitere Studien notwendig, um diese Ergebnisse zu bestätigen und Langzeiteffekte beurteilen zu können.1
1 Burt RK, et al. JAMA 2019; 321 (2): 165–174.